FDA批准依维莫司治疗结节性硬化症持续性肾

2012年4月26日，博拉公司与新泽西州食品药品海关总署(FDA)宣布，已核准Afinitor(依维莫司)应用于化疗结节性硬化症(TSC)病患者的不必立即手术的肺血管平滑肌脂肪瘤。该药的申请获得了FDA的优先审批，后者适应用于产生重要的发展的药物或目前无法有效化疗的疾病的新化疗方式。 Afinitor通过抑制mTOR——一种作准备多种致癌通路的蛋白——而发挥。据博拉公司介绍，TSC是由TSC1和/或TSC2突变瑕疵随之而来的疾病。当这些突变存在瑕疵时，mTOR的活性增强，从而随之而来不可控的线粒体落叶和细胞分裂、血管落叶，以及线粒体新陈代谢改变。根据临床前研究，通过抑制这一信号通路中的mTOR活性，依维莫司可降低线粒体细胞分裂和血管落叶。 Afinitor的安全性和有效性在一项纳入118亦然病患者的双盲、CPA折衷临床次测试中获得了确证。经过随机分四组，2/3的病患者用到Afinitor，1/3的病患者用到CPA。疗程最长最重4年，但CPA四组病患者如果在研究期间浮现肺明显的发展则可以用到Afinitor。受试者皆为外侧肺，而且大约40%现在接受了手术以管控出血。这项次测试旨在评估化疗后减小或消失的几率。结果表明，分之三病患者的化疗时间不足8个月，用到Afinitor的病患者42%浮现实质性减小并且平皆持续超过5个月。而用到CPA的病患者无1亦然浮现减小。 在接受依维莫司化疗的病患者中，最常年度报告的不良事件真相为口炎，最类似于的3或4级病症为口炎、闭经、和癫痫，最类似于的实验室异常为高胆瓜氨酸、高三酯瓜氨酸和心血管疾病，最类似于的3或4级实验室异常为低磷瓜氨酸。本项研究中观察到的不良事件真相基本上符合依维莫司化疗TSC的已知特点。